Stammzelltransplantation für MS: HALT-MS Trial Getriebe für die nächste Phase

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Anonim

Eine der prominentesten klinischen Studien zu Stammzelltransplantaten für MS wird Anfang 2018 neue Teilnehmer aufnehmen.

Dave Bexfield nahm an Phase 2 von HALT-MS teil und sah dramatische Verbesserungen seiner MS-Symptome.

Fotos mit freundlicher Genehmigung von Dave Bexfield

Vor einigen Jahren berichtete Doctor's Ask von einer klinischen Studie namens HALT-MS. Diese laufende Studie ist eine von mehreren in den letzten Jahren, um Stammzellentransplantate für, bei denen die eigenen Stammzellen geerntet werden, bevor eine Chemotherapie verabreicht wird, um das Immunsystem fast vollständig zu zerstören, wonach der Stamm Zellen werden zurück in den Körper infundiert.

HALT-MS ist eine der prominentesten laufenden Studien mit Stammzelltransplantaten für MS, und ihre Forscher haben sich zum Ziel gesetzt, Transplantation zu einer Mainstream-Behandlung für MS zu machen. Aber zuerst müssen sie die Transplantation direkt mit den besten derzeit verfügbaren medikamentösen Behandlungen vergleichen - und genau das wird in Phase 3 der Studie erreicht.

Unabhängig davon, ob Sie an zukünftigen klinischen Studien interessiert sind oder nur erfahren möchten, wo die Wege geleitet wird, hier finden Sie einen Überblick darüber, was die Forscher in der nächsten Phase der Studie lernen und was sie für die Teilnehmer bedeuten könnte.

Das Versprechen von Stammzellen

Die Idee hinter der Stammzelltransplantation ist, ein gestörtes Immunsystem zu ersetzen - im Fall von MS, das die Myelinscheiden von Nerven angreift - mit einem, der diese Nerven richtig als körpereigenes Gewebe erkennt und nicht angreift. Es wird manchmal als, und die Hoffnung in jedem Fall ist, dass das "neue" Immunsystem niemals Nervenzellen angreift, so wie es der alte tat.

Es wurde gezeigt, dass Stammzelltransplantate dies mit gemischter Wirksamkeit tun. In einer Studie, die im April 2017 in der Zeitschrift JAMA Neurology veröffentlicht wurde, fanden Forscher heraus, dass innerhalb einer Gruppe von 281 Menschen mit MS - von denen die meisten progressive Formen von MS hatten -, die zwischen 1995 und 2006 behandelt wurden, 46 Prozent keine Progression der Krankheit in den fünf Jahren nach ihrer Transplantation. Jüngere Menschen und solche mit schubförmig remittierender MS hatten eine höhere Wahrscheinlichkeit, dass ihre Krankheit durch das Verfahren gestoppt wurde.

Stammzelltransplantationen sind mit einigen Risiken verbunden, darunter niedrige Blutkörperchen, Infektionen, Magen-Darm-Probleme, Blutgerinnsel, Schmerzen und sogar Tod.

Michael Racke, MD, Neurologe am Wexner Medical Center der Ohio State University in Columbus und Forscher in der HALT-MS-Studie, sagt, dass sich die Wirksamkeit und Sicherheit von Stammzelltransplantationen seit 2006, als die ersten Teilnehmer gescreent wurden, weiter verbessert haben für die Einschreibung in Phase 2 von HALT-MS.

Von drei großen Studien, die in den letzten Jahren Ergebnisse veröffentlicht haben - einschließlich HALT-MS - zeigten alle fünf Jahre nach dem Eingriff eine Erfolgsquote von 70 Prozent bei der Hemmung der Krankheitsaktivität. Die Krankheitsaktivität wurde entweder durch, Fortschreiten der Behinderung oder das Auftreten neuer Läsionen im MRT gemessen.

"Wie in der gesamten Medizin werden wir bei unseren Tätigkeiten immer besser", sagt Dr. Racke und stellt fest, dass die Sterblichkeitsrate von Stammzelltransplantaten von etwa 3, 5 Prozent vor 2006 auf etwa 0, 3 Prozent seither gesunken ist.

Stammzelltransplantation: "Eine harte Straße"

Ein Teilnehmer in Phase 2 von HALT-MS war Dave Bexfield, ein Einwohner von New Mexico, der vor 11 Jahren mit 37 Jahren an MS diagnostiziert wurde. Er ist der Gründer und Herausgeber von ActiveMSers, einer Support-Site für Menschen mit MS mit einem starken Fokus auf Fitness das deckt auch die wissenschaftliche Literatur zu Stammzelltransplantationen ab.

"Ich wurde verzweifelt", sagt Bexfield über seine körperliche Verfassung, als er sich 2010 in den Prozess einschrieb. In den vergangenen sechs Monaten war er von einem gelegentlichen Stock mit ständigem Gebrauch eines Rollators und seiner und wurden schnell schlechter. Er musste mit seiner Schwester, einem Physiotherapeuten, trainieren, um die 100 Meter ohne Hilfe laufen zu können, um sich für den Prozess zu qualifizieren, der seinerzeit "großen, großen Stress" verursachte.

Der gesamte Transplantationsprozess, sagte Bexfield, sei "ein harter Weg", wegen der ständigen Tests und insbesondere der die während seines dreiwöchigen Krankenhausaufenthalts beteiligt waren. Nach der ersten Woche, in der eine Chemotherapie verabreicht wurde, fühlte er sich immer noch "ziemlich anständig". Dann, sagt er, "begann die Chemotherapie wirklich zuzuschlagen. Ich lag ungefähr vier Tage im Bett", und wurde einmal vom Erbrechen ohnmächtig.

Hohes Infektionsrisiko

Aber Bexfield verbesserte sich während des restlichen Aufenthaltes allmählich und schaffte es, eine ernsthafte Infektion zu vermeiden - etwas, nach dem Forscher suchen, wenn das Immunsystem des Teilnehmers beeinträchtigt ist. Auch nach der Entlassung sagt Bexfield: "Dein Immunsystem ist so niedrig, du musst wirklich vorsichtig mit jeder Nahrung sein, die du isst, die du siehst. Ich war im Grunde isoliert."

Die dramatischen Verbesserungen, die er nach dem Eingriff erlebte, machten die Risiken und Unannehmlichkeiten, die er ertragen musste, mehr als wett. "In den ersten Monaten konnte ich kaum laufen, um 500 Meter laufen zu können." Sein Gehirnnebel wurde klarer und seine Stärke verbesserte sich "auf jeder Ebene".

Diese Verbesserungen dauerten ungefähr vier Jahre, nach denen Bexfield sagt: "Ich bemerkte, dass meine Beine nicht ganz so gut funktionierten." Er benutzt jetzt immer wieder einen Gehwagen, aber in allen Bereichen außer dem Gehen fühlt er sich immer noch viel besser als vor der Transplantation. "Ich würde diese Behandlung 100 Mal durchführen. Das war so wertvoll", sagt er.

Die nächste Phase: BEAT-MS

Wenn HALT-MS Anfang 2018 mit der Phase-3-Studie (BEAT-MS) beginnt, werden laut Racke etwa 120 Teilnehmer im Alter von 18 bis 50 Jahren an schubförmig remittierender MS leiden. Um sich für die Studie zu qualifizieren, sagt er, dass es bei zwei verschiedenen nicht gelungen ist, erfolgreiche Ergebnisse zu erzielen, was sich in einem Rückfall bei der einen und MRT-Aktivität auf der anderen Seite zeigt.

Etwa die Hälfte der Teilnehmer wird nach dem Zufallsprinzip für die Stammzellentransplantation eingeteilt, während die andere Hälfte die bestmögliche Medikation erhält, die individuell festgelegt wird. Die Teilnehmer beider Gruppen werden fünf Jahre lang verfolgt.

Racke betont, dass Phase 3 zusätzlich zu den krankheitsbezogenen Ergebnissen auch die in beiden Gruppen vergleichen wird. Er stellt fest, dass viele Medikamente für MS 70.000 bis 90.000 US-Dollar pro Jahr kosten, während die Kosten für eine Stammzellentransplantation im Bundesstaat Ohio während der zweiten Phase zwischen 40.000 und 100.000 US-Dollar lagen - mit jahrelangen positiven Auswirkungen.

"Noch wichtiger ist es, darauf hinzuweisen", sagt Racke, "dass die Stammzelltransplantationen bei Patienten, die eigentlich viel schlimmer waren, deutlich besser funktionierten." Dies wird also hoffentlich etwas sein, was für die Menschen eine wichtige Option sein könnte die wirklich schlechte MS haben. "

Stammzelltransplantation für MS: HALT-MS Trial Getriebe für die nächste Phase
Kategorie Von Medizinischen Fragen: Krankheiten